DANIELE MARTINI - Nel celebrare la Giornata mondiale delle malattie rare, Fondazione Telethon è al fianco delle oltre 300 milioni di persone in tutto il mondo che convivono con queste patologie, dei loro familiari e dei loro caregiver.
Unendosi all’appello di Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare, la Fondazione sottolinea l’importanza della ricerca come unico strumento per aumentare le opportunità di cura per questa comunità: ad oggi, infatti, esistono terapie risolutive solo per il 5% delle oltre settemila malattie rare conosciute.
Da sempre i ricercatori si impegnano a trasformare la ricerca in soluzioni disponibili per i pazienti e oggi si è fieri di contribuire a questo obiettivo con due terapie geniche già approvate e disponibili più una terza in attesa di approvazione, una pipeline di sviluppo che comprende oltre dieci strategie di cura e un sistema della ricerca di base e preclinica che continua ad alimentare questa filiera.
La Giornata delle malattie rare (Rare Disease Day) è per tutti anche l’occasione per ringraziare coloro che vogliono un futuro migliore per chi ha una malattia rara e sostengono l'operato.